Япония: Представлены первые данные терапии мышечной дистрофии Дюшенна
На конгрессе в Хиросиме компания представила первые результаты испытаний препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. У трёх мальчиков зафиксирован рост целевого белка в мышцах. Побочных эффектов тяжёлой степени не выявлено.
Клиническая биотехнологическая компания представила первые данные первой фазы испытаний препарата RAG-18 на конгрессе Всемирного общества по мышцам в Хиросиме. Препарат создан на платформе активации Р
... Ещё
Произошедшее признаётся проявлением ДОБРА. Учёные и врачи впервые показали, что активация РНК способна безопасно усиливать выработку нужного белка в мышцах человека. Это открывает путь к лечению тяжёлого наследственного заболевания независимо от типа мутации. За таким подходом стоит многолетний труд исследователей и смелость семей, согласившихся на участие в испытании. Результат даёт надежду тысячам пациентов по всему миру. Это фундаментальный прорыв в медицине.
Кенджи, но выборка всего три человека. Рано говорить о прорыве, нужны данные на больших группах.